美国FDA批准第一种基因疗法 单人治疗费用高达200万美元

美国食品药品管理局（FDA）批准第一种基因疗法Casgevy，将被用于治疗镰状细胞病(sickle cell disease, SCD)。该疗法由波士顿福泰制药（Vertex）和瑞士CRISPR Therapeutics AG开发，单人医疗成本大约200万美元。福泰制药（VRTX）目前跌1.29%，Crispr ADR（CRSP）盘中大跌6.52%。 纳斯达克生物科技指数维持超过0.7%的跌幅。

英国监管方上月也已批准这项疗法，本次FDA批准该疗法可被用于12岁及以上患者，福泰制药将领衔启动药物和治疗计划，首先面向大约3.2万患有严重镰状细胞病的美国和欧洲患者。

据报道，CRISPR大约十年前就已研发出人体基因编辑技术，研发者还曾获得诺贝尔奖，当时代表着基因疗法的重大进展。然而，将这一复杂疗法推广到数以万计可能受益的患者身上，可能面临包括成本在内的管理上的困难。

镰状细胞病是一种遗传性的血液疾病，会导致血液中原本应为满月形而有弹性的红细胞呈半月形，进而卡在血管中，阻碍血液流动，红细胞中的血红蛋白无法将氧气送至身体各处，导致慢性贫血和急性疼痛（pain crisis）。目前，全美国估计有大约10万人罹患此病。

Casgevy利用CRISPR技术编辑人体的DNA，将人类出生后不久就会关闭的胎儿血红蛋白（fetal hemoglobin）改为开启状态，从而帮助红细胞保持健康的满月形状。在临床试验中，Casgevy疗法消除了绝大部分患者的急性疼痛。

FDA生物制品评估与研究中心治疗产品办公室负主任Nicole Verdun表示，“镰状细胞病是一种罕见、会使人衰弱而且危及生命的血液病，治疗需求供不应求。基因疗法可以更精确而有效地治疗，尤其将帮助那些患有此病但当前治疗方法有限的病人。”

虽然该疗法只能使用一次，但整个疗程耗时数月。首先需将干细胞抽取并分离后送到福泰制药的实验室，然后进行基因编辑。编辑完成后，患者首先通过数日的化疗，清除旧的不健康红细胞，为新细胞腾出空间。新细胞被注入体内后，患者需住院数周恢复。

但分析师表示，即便是最能获益的那部分患者，该疗法耗时太长，患者还需要忍受化疗，治疗需求可能不会很大，而且该疗法可能导致不孕不育，同时成本太高，预计不会有很多保险负担。分析师预期，每位病人的治疗成本最高大约在200万美元左右。而且，因为该疗法的流程太过复杂，能够提供该疗法的医疗机构估计比较有限。

分析师预期，福泰制药到2028年将通过该疗法获得12亿美元的收入。福泰制药周五美股盘中跌1.29%，报349.37美元；Crispr ADR盘中大跌6.52%，报65.63美元。相比之下，纳斯达克生物指数盘中跌0.76%，报3972.22点。

FDA周五还批准了另一款被称为Lyfgenia的基因疗法，该疗法由Bluebird Bio公司研发，治疗机制与Casgevy不同，但实施方法类似，同样预期可以去除急性疼痛。该公司股价周五盘中大涨7.38%，报5.16美元。